Voiko lääkkeestä maksaa 2,1 miljoonaa dollaria annokselta? – Lääkkeiden etiikka puhututtaa

Hoito perustuu liikehermosolujen viallisen geenin korjaamiseen. Kuva: Jukka Pasonen

Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA hyväksyi toukokuussa lääkkeen, jonka yhden annoksen hinta on 2,1 miljoonaa dollaria. Lääkettä tarvitaan vain yksi annos ja se parantaa kuolemaan johtavan selkäydinperäisen lihas­surkastumataudin.

Tauti havaitaan yleensä alle kahden vuoden iässä. Se aiheuttaa etenevää liikuntakyvyttömyyttä. Hoito perustuu liikehermosolujen viallisen geenin korjaamiseen. Korjaava geeni on istutettu virukseen, joka kantaa uuden geenin liikehermosoluihin. Hermosolut alkavat toimia normaalisti, ja lihassurkastuma alkaa korjautua.

Valmistaja kertoo, että lääkkeen hinta on noin puolet kymmenen vuoden hoidon kustannuksista. Potilaita edustavan järjestön mukaan on epä­eettistä kieltää hengenpelastavan lääkkeen saanti korkean hinnan vuoksi. Mennee kuitenkin aikaa ennen kuin lääke on eurooppalaisten ulottuvilla.

Kirjoittaja on lääketieteen tohtori.